Da un'analisi dello studio di fase 3 QUAZAR AML-001, presentata in occasione del congresso annuale dell'American Society of Hematology (ASH), si evidenzia come nei pazienti con leucemia mieloide acuta alla prima remissione dopo la chemioterapia, il trattamento di mantenimento con il farmaco ipometilante orale azacitidina (CC-486) riduce in modo sostanziale il rischio di ospedalizzazioni e, i giorni di ricovero, rispetto alle stime, potrebbe tradursi in un risparmio di spesa sostanziale. 


Le terapie innovative come i farmaci ipometilanti, in grado di migliorare la produzione di sangue “sano” riducendo le cellule leucemiche, hanno cambiato negli ultimi 10 anni la storia delle leucemie, che assumono diverse forme e fanno registrare circa 8000 nuovi casi nel 2020 in Italia. «Il prolungamento significativo della sopravvivenza libera da ricaduta osservato con azacitidina in questo studio (10,2 contro 4,8 mesi; P = 0,0001, ndr) potrebbe tradursi in benefici economici sostanziali, grazie a una riduzione dei costi ospedalieri dovuta alla riduzione dei tassi di ospedalizzazione e dei giorni di degenza» ha detto l’autrice che ha presentato i dati, Esther Natalie Oliva, dell’Unità di Ematologia del Grande Ospedale Metropolitano Bianchi Melacrino Morelli di Reggio Calabria. «La leucemia mieloide acuta è un tumore del sangue aggressivo, i cui sintomi sono legati all’espansione clonale di cellule immature, i blasti, e alla conseguente riduzione dei globuli rossi e delle piastrine» ha spiegato Oliva.

«I sintomi più comuni sono stanchezza, vertigini e dispnea. È una malattia tipica dell’età avanzata, il 70% dei pazienti è over 65. La terapia più efficace nel mantenere la remissione dopo la chemioterapia è il trapianto di midollo osseo, che però non indicato nei pazienti anziani e in quelli che non dispongono di un donatore compatibile. La maggior parte delle persone anziane, quindi, riceve una chemioterapia a basso dosaggio eventualmente ripetuta dopo il primo ciclo. L’impatto sulla recidiva però è scarso: infatti, dopo solo un anno la malattia si ripresenta nell’80% dei pazienti. E solo il 20% è ancora vivo dopo 5 anni. Per la prima volta, una nuova molecola, l’ipometilante orale azacitidina, ha dimostrato efficacia come terapia di mantenimento dopo la chemioterapia, ha un’attività sostenuta ed è ben tollerata».