Il 26 maggio 2021, dopo due anni di lavoro in Commissione XII Affari Sociali, la Camera dei Deputati ha approvato con voto unanime il “Testo Unico sulle Malattie Rare”. Il provvedimento prevede delle norme per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani ed è diretto a garantire l'assistenza e la cura per le persone con malattie rare.
“Questa legge – ha dichiarato Paola Binetti, presidente dell'Intergruppo parlamentare Malattie Rare, nel corso di un incontro pubblico in vista del secondo passaggio parlamentare – costituisce un importante passo avanti per venire incontro alle esigenze dei malati rari, sia sul piano dell'assistenza che sul piano della ricerca”. Il Covid-19 e la conseguente pandemia ha assorbito quasi completamente le energie del Ministero della Salute, monopolizzando gli impegni e condizionando l'investimento delle risorse economiche.

“Oggi questo Testo Unico rappresenta una rarità nel panorama del nostro SSN perché è riuscito a sfidare l'inerzia con cui non sembrava mai giunto il momento per la sua approvazione - ha continuato la Binetti - stiamo per concludere un iter estremamente faticoso e questo merita il giusto riconoscimento, perché saranno i successivi decreti attuativi a colmare lacune e a reindirizzare certe decisioni”.

Il provvedimento ha permesso l'avvicinamento alla vita quotidiana dei malati rari e delle loro famiglie, ha spiegato l'Onorevole Fabiola Bologna, relatrice del Testo Unico Malattie Rare, con esso “siamo riusciti a costruire una cornice normativa che preserva, consolida e implementa le buone pratiche e i percorsi sviluppati negli anni”.